Advicenne, société pharmaceutique nîmoise spécialisée dans le développement et la commercialisation de traitements innovants pour maladies orphelines rénales, fait avancer le cas de son candidat médicament, ADV7103, au 18ème congrès de l'Association internationale de néphrologie pédiatrique (International Pediatric Nephrology Association - IPNA). Par ailleurs, Advicenne a également organisé un symposium lors de ce même congrès.

Lors d'une session orale, le professeur Pierre Cochat, chef du service de néphrologie pédiatrique des Hospices Civils de Lyon (CHU) et président du conseil scientifique d'Advicenne, a présenté une analyse des patients répondant au traitement avec ADV7103 par rapport aux patients ayant suivi le traitement standard.

Rappelons qu'en 2017, ADV7103 a obtenu la désignation de médicament orphelin par la commission européenne dans le traitement de l'acidose tubulaire rénale distale (ATRd), une maladie rénale rare qui survient lorsque les reins sont incapables d'éliminer efficacement l'accumulation des acides circulants dans le sang. Actuellement en essais cliniques de phase 3 pour cette indication en Europe, aux Etats-Unis et au Canada, ADV7103 rentre dans le cadre d'une procédure centralisée européenne pour sa demande de mise sur le marché.

Une étude très positive

L'étude clinique associée, B21CS, a été menée pour évaluer l'efficacité d'ADV7103 sur les paramètres sanguins et urinaires de l'acidose métabolique par rapport aux traitements disponibles chez des patients souffrants d'ATRd.

Un total de 37 patients souffrant d'ATRd ont été recrutés. Ils ont suivi les traitements disponibles pendant cinq jours consécutifs suivis de cinq jours sous ADV7103 en deux prises par jour, une combinaison innovante de granules à libération prolongée de citrate de potassium et de bicarbonate de potassium. Sur la base des paramètres sanguins et urinaires, les résultats de l'étude démontrent l'efficacité et suggèrent un bénéfice clinique notable d'ADV7103 chez les patients traités par rapport au traitement standard dans l'ATRd.

L'hypocitraturie, une faible excrétion urinaire de citrate, est un facteur de risque connu pour le développement de calculs rénaux et a été observée chez 94,1% des patients recevant le traitement standard, alors que seulement 58,8% des patients traités avec ADV7103 étaient atteints. Les ratios calcium/citrate suggèrent une réduction du risque de lithogenèse avec ADV7103. Le nombre de patients ne répondant pas à une normalisation des ratios urinaires a été réduit lors du passage à ADV7103, ce qui suggère un bénéfice notable obtenu avec cette nouvelle formulation par rapport aux traitements standards actuels.

Satisfaction assurée

Pour le professeur Cochat : "La majorité des patients atteints d'acidose tubulaire rénale distale développent une néphrocalcinose dès l'enfance ainsi qu'une néphrolithiase qui peut entraîner des conséquences délétères et potentiellement une maladie rénale chronique. Il était donc très important dans cette étude d'évaluer les effets du composé sur les paramètres sanguins et urinaires des patients et nous sommes heureux de voir que le passage d'un 'traitement standard de soins' à ADV7103 conduit à la réduction du nombre de non-répondeurs à la normalisation des bicarbonates plasmatiques démontrant une amélioration pour le patient, avec une meilleure qualité de vie grâce à des doses quotidiennes réduites."

De son côté, le docteur et PDG d'Advicenne, Luc-André Granier : "Ces résultats supplémentaires renforcent nos premiers résultats, en particulier le taux d'apparition de calculs rénaux, et seront ajoutés au dossier d'enregistrement au cours de la procédure."