L'acidose tubulaire rénale distale (ATRd) est une maladie orpheline caractérisée par un défaut d'excrétion rénale des acides générés par le métabolisme. Advicenne, société nîmoise, a une solution qu'elle met à disposition.

L'ATRd, qu'elle soit génétique ou consécutive à une maladie auto-immune, toucherait 30 000 patients en Europe et environ 20 000 aux Etats-Unis. Advicenne, société pharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation de traitements innovants pour maladies orphelines rénales est à présent autorisée à mettre à disposition son médicament nommé ADV7103 dans le cadre d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) de cohorte, délivrée par l'ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé).

Cette autorisation permet l'utilisation, à titre exceptionnel, de l'ADV7103, 8 mEq et 24 mEq, granulés enrobés en sachet pour le traitement de l'acidose tubulaire rénale distale (ATRd) en France. Sa prescription est réservée aux médecins spécialistes en néphrologie.

Les modalités de suivi et de surveillance des données d'efficacité et de sécurité obtenues chez les patients traités dans le cadre de cette ATU de cohorte sont définies dans le protocole d'utilisation thérapeutique accessible sur le site de l'ANSM : https://www.ansm.sante.fr/Activites/Autorisations-temporaires-d-utilisation-ATU/ATU-de-cohorte-en-cours/Liste-des-ATU-de-cohorte-en-cours/ADV7103-8-meq-granules-a-liberation-prolongee

L'excès d'acides, ainsi accumulé dans le sang, entraîne un déséquilibre du pH sanguin (acidose) et de multiples complications telles que retard de croissance et rachitisme chez l'enfant (maladie affectant le développement des os) ainsi qu'une série de troubles métaboliques additionnels tels qu'une déperdition de potassium (hypokaliémie), une accumulation de calcium dans le sang (hypercalcémie) et une excrétion pathologique de calcium dans l'urine (hypercalciurie) à l'origine de calculs rénaux, de calcinoses (dépôt de calcium dans le rein) et de possibles insuffisances rénales.

Actuellement des essais cliniques de phase III sont conduits pour l'ATRd aux États-Unis et au Canada. ADV7103 rentre également dans le cadre d'une procédure centralisée européenne pour sa demande de mise sur le marché pour l'ATRd.

" Chez Advicenne, nous nous engageons à innover aussi dans les domaines de la formulation et de la galénique. Nos travaux de recherches visent en particulier à développer des candidats médicaments sans goût et facile à administrer, sous forme de granules ou de comprimés de petite taille permettant un dosage adapté et personnalisé - parce que des traitements innovants pour les maladies rares devraient être accessibles aux patients de tous âges ", note la direction. Basée à Nîmes, Advicenne est cotée sur Euronext Paris depuis 2017 et sur Euronext Bruxelles depuis 2019 en cotation croisée.